Onkológia 6/2024

Liečebné možnosti akútnej myeloblastovej leukémie v roku 2024

MUDr. Balázs Gálffy, PhD., MUDr. Ladislav Sopko, PhD., MPH, MUDr. Jozef Lukáš, PhD., prof. MUDr. Angelika Bátorová, PhD.

Akútna myeloblastová leukémia (AML) je často smrteľné malígne ochorenie krvotvorby charakterizované nekontrolovanou proliferáciou klonálnych hematopoetických buniek. Je najčastejšou akútnou leukémiou dospelých s vekovým mediánom 67 rokov v čase diagnózy. Odhadované 5-ročné celkové prežívanie (OS) je 30 %, avšak medzi vekovými skupinami a ochoreniami s rôznym genetickým profilom sú veľké rozdiely. Veľká heterogénnosť jednotlivých podtypov choroby preto vyžaduje individuálny klinický terapeutický prístup. V poslednom desaťročí okrem vývoja transplantológie došlo k schváleniu viacerých molekúl, ktoré významne zlepšili prežívanie pacientov s AML. Lepšie pochopenie molekulovej biológie ochorenia viedlo k prepracovaniu diagnostiky, klasifikácie aj monitorovania AML. Liečba sa delí na indukčnú a konsolidačnú. Základnou kostrou intenzívnej indukčnej terapie zostáva kombinácia režimov na báze cytarabínu a antracyklínov a alogénna transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (TKB) pre vhodných kandidátov, ktorá vďaka zložitému imunologickému, tzv. graft-versus-leukemia (GvL) efektu dokáže udržať remisiu dlhodobo a má kuratívny potenciál. Zavedením menej toxických prípravných režimov pred transplantáciou vieme ponúknuť túto liečbu aj starším pacientom a tým významne zlepšiť ich prognózu. Novinkou pre starších a morbídnych pacientov je tzv. semiintenzívny režim s azacitidínom a venetoklaxom, ktorý otvára dvere ďalšiemu spektru pacientov s AML k dosiahnutiu kompletnej remisie (CR) s prijateľným bezpečnostným profilom. Príspevok ponúka súčasný pohľad na terapiu AML na Slovensku.

Kľúčové slová: akútna myeloblastová leukémia, indukčná liečba, konsolidačná liečba, merateľná reziduálna choroba

Treatment options for acute myeloid leukemia in 2024

Acute myeloid leukemia (AML) is an often fatal malignant hematopoietic disease characterised by uncontrolled proliferation of clonal hematopoietic cells. It is the most common adult acute leukemia, with a median age of 67 years at the time of diagnosis. The estimated 5-year overall survival (OS) is 30%, but there are large differences between age groups and between diseases with different genetic profiles. The large heterogeneity of disease subtypes thus makes it challenging for the clinician to approach therapy individually. In the last decade, in addition to developments in transplantology, several molecules have been approved that have significantly improved the survival of patients with AML. A better understanding of the molecular biology of the disease has led to a rethinking of the diagnosis, classification, and monitoring of AML. Treatment is divided into induction and consolidation therapy. The backbone of intensive induction therapy remains a combination of cytarabine and anthracycline-based regimens and allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for suitable candidates, which can maintain remission long-term due to the complex immunological, so-called graft-versus-leukemia (GvL) effect and represents a curative potential. By introducing less toxic preparatory regimens before transplantation, we can also offer this treatment to elderly patients and thus significantly improve their prognosis. A new option for elderly and morbid patients is the socalled semi-intensive regimen with azacitidine and venetoclax, which opens the door for another spectrum of AML patients to achieve complete remission (CR) with an acceptable safety profile. This paper offers a contemporary perspective on AML therapy in Slovakia.

Keywords: acute myeloid leukemia, induction therapy, consolidation therapy, measurable residual disease