Neurológia pre prax 4/2024
Fenfluramin
V následujícím přehledovém článku představujeme fenfluramin – „staro‑nový“ lék, v minulosti používaný k léčbě obezity a nyní poměrně nově registrovaný v Evropské unii, USA a Velké Británii jako orphan drug k léčbě epileptických záchvatů asociovaných s Dravetové a Lennox‑Gastautovým syndromem, tj. se závažnými a zpravidla ultrarefrakterními epileptickými encefalopatiemi. Mechanismus účinku fenfluraminu je založen na interakci se serotoninovými a sigma-1 receptory, což kromě redukce záchvatové aktivity slibuje pacientům i benefity v oblasti kognice, emocí a behaviorálních projevů. Účinnost a příznivý profil snášenlivosti byly prokázány ve čtyřech randomizovaných studiích fáze III a následně potvrzeny ve dvou navazujících otevřených studiích.
Kľúčové slová: Dravetové syndrom, Lennox‑Gastautův syndrom, protizáchvatová medikace, účinnost
Fenfluramine
In the following review article, we introduce fenfluramine – an „old-new“ drug, used in the past for the treatment of obesity and now relatively newly registered in the European Union, the USA and the UK as an orphan drug for the therapy of epileptic seizures associated with Dravet and Lennox-Gastaut syndrome, i.e. with severe and generally ultrarefractory epileptic encephalopathies. The mechanism of action of fenfluramine is based on interaction with serotoninergic and sigma-1 receptors, which, in addition to reducing seizure activity, promises to patients cognitive, emotional, and behavioral benefits. Efficacy and a safety profile have been proved in four randomized phase III trials and subsequently confirmed in two follow-up open-label studies.
Keywords: Dravet syndrome, Lennox‑Gastaut syndrome, antiseizure medication, efficacy
