Vaskulárna medicína 2/2019

Emicizumab, nová éra liečby pacientov s hemofíliou A

MUDr. Tomáš Šimurda, PhD., Ing. Ingrid Škorňová, PhD., prof. MUDr. Ján Staško, PhD., prof. MUDr. Peter Kubisz, DrSc., MUDr. Monika Brunclíková, MUDr. Alena Strýčková

Emicizumab je humanizovaná, bišpecifická monoklonálna protilátka, ktorá viaže FIXa a FX, podporuje konverziu FX na FXa bez prítomnosti FVIIIa, čo vedie k zlepšeniu účinnej hemostázy u pacientov s hemofíliou A. V klinickom skúšaní fázy III sa významne znížil ročný výskyt epizód krvácania u adolescentov, dospelých a detí s hemofíliou A s inhibítorom, ale aj bez inhibítora. Emicizumab bol dobre tolerovaný a mal priaznivé účinky na kvalitu života. Treba zdôrazniť aj to, že emicizumab nemusí byť dostatočne účinný na zvládnutie rozsiahleho krvácania alebo krvácania počas veľkého chirurgického výkonu. V tomto prípade je potrebná aj kombinovaná liečba FVIII, koncentrátmi aktivovaného protrombínového komplexu alebo rFVIIa. Veľkou výhodou v manažmente liečby je jeho pohodlný subkutánny spôsob podávania a rôzne modifikované režimy (udržiavacia dávka 1-krát týždenne, 1-krát každé 2 týždne alebo 1-krát každé 4 týždne, ktoré poskytujú účinnú a všeobecne dobre tolerovanú alternatívu k štandardným preparátom FVIII v rámci profylaxie a liečby krvácavých epizód u pacientov s hemofíliou A bez ohľadu na prítomnosť alebo neprítomnosť inhibítora.

Kľúčové slová: hemofília A, liečba, emicizumab

Emicizumab, a new era in the treatment for patients with haemophilia A

Emicizumab is a humanized, bispecific monoclonal antibody that binds FIXa and FX, promotes the conversion of FX to FXa in the absence of FVIIIa, resulting in improved effective haemostasis in haemophilia A patients. decreased the annualized bleeding rate in adolescents, adults and children with haemophilia A with or without inhibitor. Emicizumab was well tolerated and had beneficial effects on the quality of life. It should also be stressed that emicizumab may not be effective enough to manage major bleeding or bleeding during major surgery. Combination therapy with FVIII, activated prothrombin complex concentrates or rFVIIa is also required in this case. A great advantage in treatment management is its convenient subcutaneous route of administration and various modified regimens (maintenance dose once a week, once every 2 weeks or once every 4 weeks), which provide an effective and generally well tolerated alternative to standard FVIII preparations for prophylaxis and treatment of bleeding episodes. in patients with haemophilia A, regardless of the presence or absence of inhibitor.

Keywords: haemophilia A, treatment, emicizumab