Pediatria pre prax 1/2016

Transplantácia krvotvorných buniek u pediatrických pacientov so zlyhaním krvotvorby

MUDr. Peter Švec, PhD., MUDr. Sabina Šufliarska, PhD., MUDr. Júlia Horáková, PhD., MUDr. Ivana Boďová, PhD., MUDr. Jana Košťálová, MUDr. Alica Chocholová, PhD., MUDr. Lucia Géczová

Zlyhanie kostnej drene (KD) zahŕňa skupinu vrodených alebo získaných ochorení, ktoré sú charakterizované poruchou hemopoetickej kme-ňovej bunky a prejavujú sa cytopéniou jednotlivých línií krvotvorby (erytroidnej, myeloidnej, megakaryocytárnej) alebo pancytopéniou. Cieľom práce bola analýza vybraných laboratórnych parametrov u pacientov so zlyhaním kostnej drene pri stanovení diagnózy získanej aplastickej anémie (AA), respektíve myelodysplastického syndrómu (MDS) a vyhodnotenie pravdepodobnosti celkového prežívania týchto pacientov, u ktorých bola vykonaná transplantácia krvotvorných buniek (TKB) v období od januára 2000 do decembra 2014 na Transplantačnej jednotke kostnej drene (TJKD) v Detskej fakultnej nemocnici v Bratislave. Súbor tvorilo 48 pacientov s mediánom veku pri stanovení diagnózy 11 rokov. Pri hodnotení vstupného krvného obrazu bola zistená u 93,62 % pacientov pancytopénia a u 6,38 % pacientov bicytopénia. Podľa stredného objemu erytrocytov (mean corpuscular volume, MCV) prevažovala v celom hodnotenom súbore normocytárna anémia. AA bola zistená u 27 pacientov, z nich 74 % malo veľmi ťažkú aplastickú anémiu (very severe aplastic anemia, VSAA) s absolútnym počtom neutrofilov (absolute neutrophil count, ANC) < 0,2 x 10 9/l. MDS bol diagnostikovaný u 21 pacientov, z nich 9 malo refraktérnu cytopéniu detstva (refractory cytopenia of childhood, MDS/RCC) a 12 malo pokročilýMDS: juvenilnú myelomonocytovú leukémiu (JMML), refraktérnu anémiu s excesom blastov (RAEB) a akútnu myeloidnú leukémiu, ktorá sa vyvinula na podklade MDS (AML/MDS). Pravdepodobnosť celkového prežívania (OS) celého súboru pacientov bola 75 %, pričom pacienti s AA mali OS 85 % a pacienti s MDS 59 %.

Kľúčové slová: aplastická anémia, myelodysplastickýsyndróm, pancytopénia, hypocelularita kostnej drene, transplantácia krvotvorných buniek, pravdepodobnosť celkového prežívania

Stem cell transplantation in pediatric patients with bone marrow failure

Bone marrow failure syndrome is a group of inherited or acquired disorders affecting the hematopoietic stem cells that may manifest as single cytopenia (e. g., erythroid, myeloid, or megakaryocytic) or as pancytopenia. The purpose of our study was to analyze certain laboratory parameters in patients with bone marrow failure at diagnosis of acquired aplastic anemia (AA) or myelodysplastic syndrome (MDS) and to estimate the overall survival probability in patients who underwent stem cell transplantation between January 2000 and December 2014 at the Bone Marrow Transplantation Unit of the University Children’s Hospital in Bratislava. We analyzed a cohort of 48 patients with median age at diagnosis of 11 years. Evaluation of the blood count revealed pancytopenia in 93,62 % and bicytopenia in 6,38 % of patients. According to mean corpuscular volume majority of patient had normocytic anemia. AA was diagnosed in 27 patients of whom 74 % suffered from very severe AA (VSAA) with absolute neutrophil count, (ANC) < 0,2 x 10 9/l. MDS was diagnosed in 21 patients of whom 9 had refractory cytopenia of childhood (MDS/RCC) and 12 suffered from advanced MDS (juvenile myelomonocytic leukemia, refractory anemia with excess of blasts and acute myeloblastic leukemia that evolved from MDS). The overall survival probability (OS) of the whole cohort was 75 %, OS of AA and MDS patients was 85 % and 59 % respectively.

Keywords: aplastic anemia, myelodysplastic syndrome, pancytopenia, bone marrow hypocelularity, bone marrow transplantation, overall survival probability