Pediatria pre prax 5/2007

POMÁHA EURÓPSKA LIEKOVÁ LEGISLATÍVA O „ORPHAN LIEKOCH“ V LIEČBE DETSKÝCH PACIENTOV SO ZRIEDKAVO SA VYSKYTUJÚCIMI OCHORENIAMI?

doc. RNDr. Magdaléna Kuželová, CSc.

Práca sa zaoberá problematikou liečby zriedkavo sa vyskytujúcich ochorení s prevalenciou nižšou ako 5 chorých na 10 000 obyvateľov. Uvádza aktivity, ktoré umožňujú zabezpečiť vo zvýšenej miere vývoj liekov na liečbu týchto ochorení, nazývaných „orphan lieky“ alebo „lieky siroty“. Oboznamuje s legislatívou Európskej únie platnou od roku 2000, ktorá podporuje vývoj „orphan liekov“ a ich zavedenie do klinickej praxe. V práci sa definujú „orphan lieky“ a uvádza sa postup designácie a zaradenia do registra „orphan liekov“. Viac ako 50 % týchto liekov je určených pre detských pacientov. V článku sa uvádza prvých 13 „orphan liekov“, ktoré boli do júla 2007 kategorizované v Slovenskej republike a indikačné obmedzenia pre detské nemocnice. V závere práce sú uvedené opatrenia pre vyššiu dostupnosť „orphan liekov“ pacientom.

Kľúčové slová: „orphan“ lieky, zriedkavo sa vyskytujúce choroby, designácia, Európska únia.

DOES EUROPEAN „ORPHAN“ MEDICINAL PRODUCTS LEGISLATION HELP TO TREAT CHILDREN SUFFERING FROM RARE DISEASES?

Rare diseases are defined as those affected less than five in every 10 000 person in European Union. The purpose of this paper is to present activities, which make possible to stimulate development of appropriate medicine for treatment of rare disease, named “orphan” medicinal products. EU ”orphan” medicinal products legislation which entered into force in April 2000 is described in this article. Definition of “orphan” medicinal products as well as the procedure of designation and placing the products into the Community register is presented. More than 50% of designated ”orphan” medicinal products are intended for children population. The first thirteen of “orphan” medicinal products, which have been given pricing and reimbursement till July 2007 in the Slovak Republic, together with the restrictions of indication to children hospitals, are mentioned in this paper. Finally, possibilities how to achieve an increased availability of “orphan” medicinal products to rare disease patients in the Slovak Republic are mentioned.

Keywords: “Orphan” medicinal products, rare diseases, designation, European Union.