Onkológia 6/2022

Súčasné možnosti liečby imunitnej trombocytopénie u dospelých pacientov

MUDr. Katarína Slezáková, PhD.

Imunitná trombocytopénia (ITP) je získaná trombocytopénia spôsobená autoimunitnou reakciou organizmu proti trombocytom. V patogenéze ITP sa uplatňuje tvorba autoprotilátok triedy IgG proti trombocytom a takto senzibilizované trombocyty sa následne fagocytujú v slezine, čo spôsobuje ich úbytok v krvi. ITP môže byť primárna (bez známeho vyvolávajúceho faktora) alebo sekundárna (pri inom ochorení, napr. lymfoproliferatívnom, systémovom autoimunitnom ochorení, infekcii alebo onkologickom procese). ITP liečime u pacientov s poklesom krvných doštičiek menej ako 30 x 109/l alebo u pacientov s vyšším počtom trombocytov, ktorí majú krvácavé prejavy. V liečbe 1. línie sa používajú kortikosteroidy, avšak ich dlhodobé podávanie je limitované toxicitou a časť pacientov počas detrakcie dávky relabuje alebo sú primárne refraktérni. Pre týchto pacientov máme k dispozícii TPO mimetiká, ktoré sa už vyše 10 rokov používajú v liečbe ITP s veľmi dobrými výsledkami, pričom časť pacientov má nádej na udržanie bezpečných hodnôt trombocytov aj po ukončení liečby. Počet splenektómií v súčasnej ére TPO mimetík klesá, avšak ide o výkon, ktorý by sa mal zvážiť najmä u mladších pacientov, keďže môže umožniť pacientovi vyliečenie z ITP. Limitáciou splenektómie je isté zvýšené riziko perioperačných a infekčných komplikácií, a to najmä u starších pacientov.

Kľúčové slová: imunitná trombocytopénia, kortikosteroidy, krvácanie, mimetiká trombopoetínového receptora, kvalita života, splenektómia

Immune thrombocytopenia in adults: modern approaches of treatment

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease characterized by elevated immune-mediated platelet destruction in blood and reduced platelet production due to inhibition of megakaryocyte function. It is a disorder of accelerated antibody-mediated platelet destruction but also of impaired platelet production that results in thrombocytopenia. The diagnosis of ITP is based on the exclusion of other causes of isolated thombocytopenia. Secondary ITP can by present in patients with systemic autoimmune disorders, infections, solid tumours or lymphomas. Treatment should prevent severe bleeding episodes and should maintain a target platelet level > 20-30 x 109 /l at least for symptomatic patients. Treatment should be with minimal toxicity. For first-line treatment, cortikosteroids are recommended but half of the responders will relapse on follow-up. Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) have become available for second-line treatment of ITP. Some patients may have sustained off-treatment response after discontinuation of TPO-RA therapy. Splenectomy is associated with long-term treatment-free remissions however postsplenectomy patients may have higher risk for tromboembolism and infections.

Keywords: bleeding, corticosteroids, immune thrombocytopenia, rituximab, splenectomy, thrombopoietin receptor agonists