Onkológia S3/2022

Klinický benefit dlhodobej liečby agonistom trombopoetínového receptora u pacientky s refraktérnou imúnnou trombocytopéniou

MUDr. Tatiana Prigancová, PhD., MUDr. Denisa Jankovičová, PhD., MUDr. Anna Kyselová, PhD., prof. MUDr. Angelika Bátorová, PhD.

Úvod: Imúnna trombocytopénia (ITP) je autoimunitné ochorenie charakterizované izolovanou trombocytopéniou < 100 x 109/l, pričom jej stupeň determinuje mieru krvácavého rizika. Etiológia choroby nie je známa a diagnóza sa stanoví „per exclusionem“. Rozlíšenie ITP a sekundárnej neimúnnej trombocytopénie je kľúčové pre výber liečby (1). Liečba je zameraná na imunomodulačné ovplyvnenie patogenézy a zvýšenie produkcie trombocytov v kostnej dreni. Agonisty trombopoetínových receptorov (TPO-RA) predstavujú účinnú a šetrnú voľbu liečby refraktérnych foriem ITP. Prípad: V práci predstavujeme kazuistiku staršej pacientky s chronickou refraktérnou ITP trpiacou týmto ochorením od adolescentného veku. Prípad je príkladom veľmi dobrej účinnosti agonistu trombopoetínového receptora – eltrombopagu na udržanie dlhodobej remisie ITP a významné zvýšenie kvality života (HRQoL). Záver: Naša skúsenosť potvrdzuje možnosť priaznivého laboratórneho aj klinického ovplyvnenia refraktérnej ITP použitím perorálneho TPO-RA eltrombopagu. Táto liečba otvorila pacientke možnosť fyzickej aktivity bez akéhokoľvek obmedzenia a dlhodobo zabezpečuje trvalý stav bez hemoragickej diatézy.

Kľúčové slová: imúnna trombocytopénia, trombocyty, agonisty trombopoetínových receptorov (TPO-RA), eltrombopag, hemoragická diatéza, imunomodulácia

Clinical benefit of long-time treatment with thrombopoietin-receptor agonists in patient with unresponsive immune thrombocytopenia

Introduction: Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease, characterized by an isolated platelet count < 100 x 109/l, level of it determines the bleeding risk. Aetiology of disease is not be in focus and diagnosis relies „per exclusionem“. Differentiation between ITP and secondary non-immune thrombocytopenia is crucial for choice of treatment (1). The therapy is focused on immune modulation of pathogenesis and increase platelet production in bone marrow. Thrombopoietin-receptor agonists (TPO-RA) represents an effective and prudent choice for the treatment of unresponsive ITP. Case: In the article we present a case report of an elderly patient with chronic unresponsive ITP, suffering this disease from adolescence. The case is an example of excellent efficacy of the thrombopoietin receptor agonist eltrombopag in maintaining long-term remission ITP, and significant increase in quality of life (HRQoL). Conclusion: Our experience confirms possibility of a favorable laboratory and clinical influence of unresponsive ITP using peroral TPO-RA eltrombopag. This treatment enabled the patient physical activity without any restrictions and ensures a long-term permanent condition without haemorrhagic diathesis.

Keywords: immune thrombocytopenia, thrombocytes, thrombopoietin-receptor agonists (TPO-RA), eltrombopag, bleeding, immune-modulation